Als u of een van uw dierbaren lijdt aan bloedarmoede als gevolg van het myelodysplastisch syndroom, komt u mogelijk in aanmerking voor deelname aan een onderzoeksstudie.
Ziekte-informatie
Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn een groep beenmergaandoeningen, waarbij onrijpe bloedcellen (stamcellen) in het beenmerg niet op de juiste manier rijpen. Het is een ziekte die vooral ouderen (ouder dan 65 jaar) treft, maar ook jongere mensen kunnen de ziekte krijgen. De oorzaak van de ziekte is onbekend. Bloedarmoede (laag aantal bloedcellen) is een kenmerkende eigenschap van het myelodysplastisch syndroom en is verantwoordelijk voor enkele van de symptomen die patiënten ervaren, zoals infecties, spontane bloedingen of gemakkelijk blauwe plekken krijgen, vermoeidheid, kortademigheid en een bleke huid.
Patiënten met myelodysplastisch syndroom kunnen worden ingedeeld in 1 van 5 risicogroepen, afhankelijk van de ernst van hun ziekte (IPSS-R-classificatie).
De verschillende risicogroepen zijn:
-
Zeer laag risico
-
Laag risico
-
Matig risico
-
Hoog risico
-
Zeer hoog risico
Het risiconiveau beschrijft het risico van ziekteprogressie tot acute myeloïde leukemie (AML), een van de meest voorkomende vormen van bloed- en beenmergkanker.
De huidige behandeling voor myelodysplastisch syndroom met een lager risico is:
-
Ondersteunende behandeling om de productie van rode bloedcellen te verhogen (erytropoëse-stimulerende middelen - ESA's)
-
Bloedtransfusie (transfusie van rode bloedcellen en/of bloedplaatjestransfusies)
-
Behandeling van infectie
Therapeutische achtergrond
Mensen die lijden aan het myelodysplastisch syndroom manifesteren zich vaak klinisch met bloedarmoede (een afname van rode bloedcellen en hemoglobine, wat vermoeidheid en vermoeidheid kan veroorzaken) en andere abnormale laboratoriumresultaten (bijv. laag aantal witte bloedcellen en/of bloedplaatjes). Dit resulteert vaak in de noodzaak voor bloedtransfusies, een hoger risico op het ontwikkelen van infecties en een verhoogd risico op het ontwikkelen van acute myeloïde leukemie (AML). Afhankelijk zijn van bloedtransfusie is in verband gebracht met een teveel aan ijzer en een negatieve invloed op uw kwaliteit van leven, vandaar de noodzaak voor andere behandelingen.
Indien u geïnteresseerd bent en in aanmerking komt om deel te nemen aan een onderzoek, ontvangt u 1 van de 2 soorten medicijnen, namelijk luspatercept of epoëtine alfa. Luspatercept is het experimentele medicijn om bloedarmoede te helpen, en epoëtine alfa is de huidige standaardbehandeling. Luspatercept is onlangs in sommige landen goedgekeurd voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van MDS bij volwassenen die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben en niet goed hebben gereageerd op of geen erytropoësestimulerende stof (ESA) kunnen krijgen, maar het gebruik ervan in deze studie is experimenteel. Het onderzoek is een open-label onderzoek, wat betekent dat de deelnemer aan het onderzoek, het onderzoeksteam en uw arts weten welke medicatie u krijgt. Het onderzoeksteam zal u ook informatie verstrekken over onderzoeksgerelateerde procedures.
Houd er rekening mee dat deelname aan een onderzoeksstudie, ongeacht welke van de twee behandelingen u krijgt, kan bijdragen aan het klinisch onderzoek en verder begrip voor behandelingen met MDS. U heeft echter het recht om u op elk moment terug te trekken uit het onderzoek en het onderzoeksteam zal voor de nodige follow-up zorgen.
Wie kan er deelnemen?
U kunt deelnemen aan dit onderzoek als u aan alle volgende criteria voldoet:
-
Man of vrouw
-
18 jaar of ouder zijn
-
Bloedarmoede hebben als gevolg van beenmergfalen (Myelodysplastisch Syndroom (MDS))
-
Rode bloedceltransfusies ontvangen
Locaties
Nederland: Rotterdam, Amsterdam, 's Gravenhage, Sittard, Nijmegen
België: Leuven, Brasschaat, Charleroi, Kortrijk, Bruxelles, Antwerpen
Vergoeding
De sponsor zal het geneesmiddel/de therapie voor de studie gratis aan u verstrekken. U ontvangt een vergoeding voor de reiskosten die u maakt door deel te nemen aan de onderzoeksstudie totdat uw deelname is voltooid. Indien u kiest voor deelname, zullen meer details over de kosten worden uiteengezet in het Informed Consent Form (ICF).
Omschrijving
De onderzoeksstudie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van een experimenteel medicijn bij de behandeling van bloedarmoede als gevolg van een zeer laag, laag of gemiddeld risico op myelodysplastische syndromen (MDS). Dit betekent dat het belangrijkste doel van dit onderzoek is om te zien of mensen met uw type bloedarmoede als gevolg van MDS een meer verminderde behoefte aan regelmatige bloedtransfusies zullen ervaren. Als u geïnteresseerd bent en in aanmerking komt om deel te nemen, zal het onderzoeksteam u een gedetailleerd overzicht geven van de studieprocedures voordat u akkoord gaat met deelname. Het onderzoeksteam zal ook de tijd nemen om eventuele vragen die u heeft door te nemen en te bespreken om ervoor te zorgen dat u zich op uw gemak voelt bij deelname.
Hieronder volgen voorbeelden die typerend zijn voor deelname aan een onderzoek naar bloedarmoede.
Screeningsperiode
Na volledige mondelinge en schriftelijke informatie over het onderzoek te hebben ontvangen en de onderzoeksprocedures met het onderzoeksteam te hebben besproken en het formulier voor geïnformeerde toestemming te hebben ondertekend, gaat u de screeningsperiode in. Een periode die wordt uitgevoerd om te bevestigen dat u in aanmerking komt voor het onderzoeksproject op basis van veiligheids- en klinische beoordelingen. Voor de screeningssessie dient u tot 35 dagen voordat u een studiemedicatie kunt krijgen een site te bezoeken en enkele tests uit te voeren (bijv. lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek, urineonderzoek, beenmerg- en zwangerschapstesten enz.). Als u na screening in aanmerking komt, gaat u de behandelperiode in.
Behandelperiode
De behandelperiode bestaat doorgaans uit minimaal 24 weken. Na 24 weken behandeling zal uw onderzoeksarts bepalen of u de onderzoeksbehandeling kunt voortzetten door te bevestigen dat u baat heeft bij de onderzoeksbehandeling en dat uw MDS-ziekte niet verergert. Elke 24 weken worden er aanvullende beoordelingen uitgevoerd om te controleren of u baat heeft bij de onderzoeksbehandeling.
De doseringsfrequentie hangt af van welke van de twee behandelingen u krijgt. U krijgt de medicatie wekelijks of elke 3 weken. Het onderzoeksteam zal u meer informatie geven over de behandeling die u krijgt.
Uw gezondheid wordt nauwlettend gevolgd door het onderzoeksteam tijdens uw deelname aan een onderzoeksstudie. U kunt uw deelname op elk moment zonder opgaaf van reden intrekken.
Follow-up periode na de behandeling
Deze periode bestaat uit 6 weken veiligheids-follow-up. Na deze periode zal het onderzoeksteam u gedurende 5 jaar vanaf de datum van de eerste dosis of 3 jaar vanaf de laatste doses van de onderzoeksmedicatie volgen. In deze periode vinden bezoeken plaats in de vorm van telefonisch contact vanaf de locatie en worden de eerste 3 jaar vanaf de laatste dosis van de toegediende onderzoeksmedicatie elke 12 weken uitgevoerd en indien van toepassing elke 6 maanden daarna.
Tijdschema
